((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajout d'informations sur les actions au paragraphe 6, et de commentaires d'analystes aux paragraphes 7, 12 et 13) par Sneha S K et Kunal Das
BioMarin Pharmaceutical BMRN.O a annoncé lundi que son traitement expérimental contre une maladie génétique rare avait atteint l'un des deux principaux objectifs d'une étude de phase avancée.
La société testait sa thérapie de substitution enzymatique, appelée BMN 401, chez des enfants âgés de 1 à 12 ans atteints d'un déficit en ENPP1, une maladie génétique rare et chronique.
Cette maladie est causée par des mutations du gène ENPP1 qui entraînent une diminution du pyrophosphate inorganique plasmatique, ce qui provoque des lésions au niveau des vaisseaux sanguins, des tissus mous et des os.
BioMarin a déclaré que la thérapie avait atteint l'un de ses principaux objectifs, à savoir une augmentation significative du pyrophosphate plasmatique sur 52 semaines, par rapport au traitement conventionnel.
Toutefois, elle n'a pas montré d'amélioration d'un indicateur de l'impact du traitement chez les enfants atteints de rachitisme, qui provoque une fragilité osseuse, a précisé la société.
L'action de la société a reculé de 2,3 % à 50,62 dollars.
“ Nous interprétons ce résultat comme un échec clinique significatif pour le BMN 401 ”, a déclaré Mitchell Kapoor, analyste chez H.C. Wainwright.
Les enfants atteints d’un déficit en ENPP1 développent généralement un type de rachitisme pouvant entraîner des douleurs et des difficultés motrices.
“ Nous sommes déçus que les augmentations significatives du PPi plasmatique observées avec le BMN 401 ne se soient pas traduites par des améliorations cliniques significatives chez les enfants atteints d’un déficit en ENPP1 ”, a déclaré Greg Friberg, directeur de la recherche et du développement chez BioMarin.
BioMarin a également indiqué n'avoir constaté aucune amélioration significative de la gravité du rachitisme, qui se traduit par une fragilité et des déformations osseuses, ni de la croissance, notamment en termes de taille et de poids.
La société a indiqué qu'elle évaluait les données afin de déterminer les prochaines étapes.
Ce résultat “ réduit considérablement la probabilité que le BMN 401 devienne un actif commercial significatif à court terme ”, a déclaré Mitchell Kapoor.
Il a ajouté que cela “ accroît la pression sur BioMarin pour qu’elle obtienne des résultats ailleurs, notamment dans l’extension du Voxzogo dans l’hypochondroplasie, le programme CNP à action prolongée du BMN 333 et le développement commercial supplémentaire ”.
Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour le déficit en ENPP1, et les soins actuels se concentrent sur la prise en charge des symptômes tels que les déformations osseuses, la douleur et les troubles moteurs.
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